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礼来心脏代谢新药国内报临床，齐鲁、诺华、赛(2)
作者:网站采编关键词:
摘要：非酒精性脂肪性肝炎、2 型糖尿病、肥胖等 适应症。 此次合作主要基于 Dicerna 专有的 GalXC？ RNAi 技术，该技术平台旨在推动下一代基于 RNAi 疗法的开发，
非酒精性脂肪性肝炎、2 型糖尿病、肥胖等适应症。
此次合作主要基于 Dicerna 专有的 GalXC？ RNAi 技术，该技术平台旨在推动下一代基于 RNAi 疗法的开发，以沉默肝脏中的致病基因。 基于 GalXC 技术的产品可实现皮下给药，延长作用时间，降低给药频率，为患者带来更多便利。GalXC？ 方法旨在优化 RNAi 通路的活性，使其以最具特异性和最有效的方式运作。
根据协议条款，Dicerna 将获得 1 亿美元的预付款，以及 1 亿美元的股权投资。此外，Dicerna 将有资格获得高达3.5 亿美元的开发和推广里程碑付款，以及产品销售分成。
来自： Insight 数据库网页版
但诺和诺德并不止步于此，于2021 年 12 月斥资 33 亿美元重金收购了 Dicerna，以进一步加速 RNAi 药物研发以及扩展 RNAi 技术的应用，成为当年医药领域溢价率最高的收购案之一。
2018 年，Alexion与 Dicerna 达成合作，共同开发针对两个补体途径靶点，用于治疗补体介导疾病的 RNAi 疗法。
……
2019 年，罗氏与 Dicerna 宣布了一项针对慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的全球许可和研究合作。 两者合作的新药项目相对来说开发进展更快。
2021 年，除诺和诺德收购 Dicerna 外，葛兰素史克与 Arrowhead 公司的合作也备受关注，葛兰素史克以总额超 10 亿美元引进治疗 NASH 的 RNAi 疗法；
LY 是基于 Dicerna 公司 GalXC？ RNAi 技术平台开发的一款 RNAi 候选药物。 2018 年，礼来与 Dicerna 公司达成全球许可和研发合作，重点关注心脏代谢、神经退行性疾病和疼痛领域潜在新药的发现、开发和商业化。
33 亿美元诺和诺德重金收购
LY全球开发进度甘特图
RNAi 并非是新兴技术，然而此前由于其稳定性、体内递送技术等原因，RNAi 药物研发一度陷入低谷，直至 2018 年 Alnylam RNAi 药物 ONPATTRO（PATISIRAN） 获 FDA 批准上市，再次让 RNAi 赛道成为焦点。此后，RNAi 领域交易活跃。
诺和诺德此前预计，将于今年启动第一个目标的临床开发。据不完全统计，2022 年迄今，除本次在国内申报 LY 外，从全球范围内看，另有两款与礼来合作的产品 LY 以及 LY 研发进度推进到新阶段。
RG6346 全球开发进度甘特图
Dicerna 合作项目
来自：Insight 数据库网页版
国内 11 款 RNAi 疗法进入临床阶段
文章来源：《临床心电学杂志》 网址: http://www.lcxdxzz.cn/zonghexinwen/2022/0918/1739.html