临床真实世界数据用于药品医疗器械审评审批的(2) - 临床心电学杂志杂志社投稿

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临床真实世界数据用于药品医疗器械审评审批的(2)

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2019年4月底，国家药品监督管理局发布了实施中国药品监管科学行动计划，把“将真实世界数据用于医疗器械临床评价的方法学研究”列为首批9 个行动计划项目中的一项，标志着中国药品监管部门正式启动将RWD/RWE 用于审评审批方面的探索与研究。

2019年5月29日，国家药品监督管理局药品审评中心公开征求关于《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》的意见，旨在促进各方对真实世界证据的理解、探讨其在药物研发中的应用场景、探究其评价原则。

三、乐城先行区临床真实世界数据应用试点背景

2018年4月2日，国务院决定在先行区暂停实施《医疗器械监督管理条例》第十一条第二款的规定，对先行区内医疗机构临床急需且在我国尚无同品种产品获准注册的医疗器械，由海南省政府实施进口批准，在指定医疗机构使用。同年12月21日，国务院决定在先行区暂时调整实施《中华人民共和国药品管理法实施条例》第三十六条的规定，对先行区内医疗机构因临床急需进口少量药品（不含疫苗）的申请，由海南省人民政府实施审批。国务院关于这两项法规条款的调整，赋予了先行区医疗机构经海南省政府审批，可以有条件地使用未经中国注册、临床急需的进口药品和医疗器械，为在先行区内开展临床真实世界数据应用试点工作提供了政策基础。

先行区临床真实世界数据应用试点工作（简称试点工作），是指在乐城先行区对未经中国注册、临床急需的进口药械产品，在真实临床环境下使用产生的数据，通过科学的研究设计、严格的数据采集、高效的信息处理、正确的统计分析及多维度的结果评价，用于加快其在中国注册的探索与实践。

2019年4月15日，在听取海南省药品监督管理局关于临床真实世界数据应用试点工作进展情况时，国家药品监督管理局局长焦红表示“鼓励和支持在海南开展临床真实世界数据应用试点。先行区因临床急需进口的药品医疗器械，都是国际上最新的产品，未曾在国内其他地区使用过，因此海南的每一个使用的病例，都是珍贵的证据。对后续简化审批、缩短上市时间，尽快在中国获得审批、扩大应用，海南是一个非常好的试验田”。

先行区试点工作与以往的真实世界研究工作不同，它不是被动地接收和使用真实临床环境中已经产生的既有数据，而是根据中国现行注册审评的要求，对部分临床急需、未经注册的进口药械在乐城先行区临床应用，根据品种特点和要达到的审评审批目的，以及国外既有的临床研究资料，按照RWS 设计的数据标准开发RWD 收集系统，以进行有效的数据收集。

四、将先行区临床真实世界数据用于审评审批的挑战

临床真实世界数据应用试点工作是一项有别于传统临床试验的新方法学，以及不同于既有审评模式的新工具的探索，鉴于现阶段试点研究的主要目标是将临床真实世界数据用于注册，其核心问题是：真实世界数据（RWD）和其生成的真实世界证据（RWE）的质量是否满足上市前的审评要求，即真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）的质量能否确保药械产品的安全性与有效性。

来自真实临床环境的数据，由于其固有的患者病情限定较宽泛、依从性不均一、合并用药和用械操作差异、覆盖人群广、样本量大等特性，以及其在转化为证据过程中有别于传统临床试验的研究方法，在技术层面上，我们需要解决四个方面的挑战：一是数据质量。RWD 是否准确、完整、范围恰当，如何建立科学的数据标准和收集方法，以确保所收集数据的可靠性和相关性，如何将不同部门的数据进行有效整合利用。二是研究方法。将RWD 转化为RWE 的研究设计是否科学可靠，即对RWD最后的分析结果是否真实反映产品治疗效果，用于生成RWE 的研究设计能否够提供充分的科学证据以支持审批。三是证据充分性。如果数据质量保证、研究方法科学可靠，其结果是否足以确保审评产品的安全性与有效性。如果不够充分，该如何解决，作为补充证据还是有条件批准上市。四是研究过程是否符合国家药品监督管理局监管和技术要求，包括伦理问题、知情同意、数据可溯源性和可靠性等。

解决好上述问题，需要政府部门（药品监管、卫生、医保、大数据部门等）、学术界（循证医学研究机构）、医疗界（医疗机构、医护人员）、产业界（研发机构、生产企业、代理商）等各相关方的积极参与和密切配合，尤其需要国家药品监督管理局层面对数据标准、临床研究方法、注册与上市后监管法规和政策调整等方面给予指导和推动，也需要海南省政府对技术机构和技术人员配备上的保障。

文章来源：《临床心电学杂志》网址: http://www.lcxdxzz.cn/qikandaodu/2021/0311/516.html